FACULTAD DE CIENCIAS DE LA SALUD
CARRERA DE MEDICINA






PROGRAMA DE CONTROL DE CALIDAD

DIF’s # 2

UNIDAD O TEMA: TERAPIA GENÉTICA
TITULO: MÉTODOS UTILIZADOS EN TERAPIA GENÉTICA
FECHA DE ENTREGA: 17ma. semana


MÉTODOS:
Pueden ser virales o químicos
Agentes virales. Se utilizan para transportar material genético extraño al interior de las células.
Retrovirus. Son los vectores más desarrollados hasta ahora, se integran en el ADN del huésped
haciendo una copia de su molécula de ARN, utilizando la enzima transcripta inversa. Si se integra
al interior de una célula troncal, todas las células posteriores heredarán una copia del gen viral.
Están incapacitados de replicación independiente y necesitan de dos elementos para su accionar:
una línea celular empaquetada y un virus ayudante.
♦ Línea celular empaquetada. Es una línea celular que ha sido infectada por un retrovirus en
el cual el provirus ha sido manipulado para perder la región del ADN proviral, llamada
secuencia del empaquetamiento. Las células producen todas las proteínas virales normales,
pero el provirus no puede empaquetarse en partículas virales infecciosas.
♦ Virus ayudante o vector. Son provirus retrovirales a los que se les ha quitado el 90% de su
contenido viral dejando secuencias mínimas de ADN necesarias para producir copias de las
secuencias de RNA viral junto a las secuencias necesarias para el empaquetamiento del
RNA genómico viral.

Desventajas:
1) Sólo se puede introducir una pequeña secuencia de ADN al interior de las células diana
2) Sólo pueden infectar a las células en división, por lo que las afecciones neuronales no pueden
ser tratadas con retrovirus.
3) Los retrovirus sólo se pueden utilizar en células in vitro
4) Son inestables y no pueden purificarse, por ls que no es posible excluir totalmente su
capacidad de contaminación y podrían tener un potencial oncogénico.

Adenovirus. Pueden infectar una amplia variedad de células.

Ventajas:
1) Son estables y pueden purificarse y producir altas titulaciones para la infección
2) Son susceptibles para ser utilizados para un tratamiento dirigido a tejidos específicos, ej. el
respiratorio
3) Pueden infectar a células que no están en división y transportan gran cantidad de ADN extraño
4) No es integran al genoma del huésped, lo que excluye la posibilidad de mutagénesis
insercional.


UNIVERSIDAD DE AQUINO BOLIVIA
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